用于�(yī)療器械這幾種情�
今日�11�26日),國(guó)家藥�(jiān)局�(fā)布“真�(shí)世界�(shù)�(jù)用于�(yī)療器械臨床評(píng)�(jià)技�(shù)指導(dǎo)原則(試行)的通告”,該原則主要為�(guī)范和指導(dǎo)真實(shí)世界�(shù)�(jù)在醫(yī)療器械臨床評(píng)�(jià)中的�(yīng)用,由國(guó)家藥�(jiān)局組織制定�

真實(shí)世界證據(jù)指的是,通過(guò)分析真實(shí)世界�(shù)�(jù),形成醫(yī)療器械使用、風(fēng)�(xiǎn)/收益相關(guān)的臨床證�(jù),可能作為有效的科學(xué)證據(jù)用于�(jiān)管決策�
由于真實(shí)世界�(shù)�(jù)�(lái)源不同,�(shù)�(jù)�(zhì)量可能存在較大差異,并非所有的真實(shí)世界�(shù)�(jù)都能�(chǎn)生有效的真實(shí)世界證據(jù)�
基于真實(shí)世界�(shù)�(jù)形成的真�(shí)世界證據(jù)可支持醫(yī)療器械全生命周期臨床�(píng)�(jià),涵蓋上市前臨床�(píng)�(jià)及上市后臨床�(píng)�(jià)。該指導(dǎo)原則還明確列舉可考慮將真�(shí)世界證據(jù)用于�(yī)療器械臨床評(píng)�(jià)的常�(jiàn)情形�
在同品種臨床�(píng)�(jià)路徑中提供臨床證�(jù)
同品種臨床評(píng)�(jià)路徑主要基于同品種醫(yī)療器械的臨床�(shù)�(jù)�(kāi)展臨床評(píng)�(jià),需要的臨床�(shù)�(jù)包括同品種產(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù)�/或申�(bào)�(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù)�
�(duì)于同品種�(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù),真�(shí)世界�(shù)�(jù)是其重要�(lái)源,其有助于確認(rèn)�(chǎn)品在常規(guī)臨床�(shí)踐中的安全有效性;�(shí)別產(chǎn)品的潛在�(fēng)�(xiǎn)(如罕見(jiàn)的嚴(yán)重不良事件);甚至通過(guò)獲知同類(lèi)�(chǎn)品在不同人群中的�(shí)際療效,明確最佳使用人�;通過(guò)知曉同類(lèi)�(chǎn)品的行業(yè)水平,為申報(bào)�(chǎn)品的上市前風(fēng)�(xiǎn)/收益�(píng)�(jià)提供信息�
申報(bào)�(chǎn)品合法使用獲得的真實(shí)世界�(shù)�(jù),可用于確認(rèn)申報(bào)�(chǎn)品與同品種器械間的差異,不對(duì)申報(bào)�(chǎn)品的安全性有效性產(chǎn)生不利影響�
用于支持�(chǎn)品注�(cè),作為已有證�(jù)的補(bǔ)�
由于全球法規(guī)尚待�(jìn)一步協(xié)�(diào)以及�(chǎn)品上市策略等因素影響,部分醫(yī)療器械尚未實(shí)�(xiàn)全球同步上市。注�(cè)申請(qǐng)人可綜合考慮�(chǎn)品設(shè)�(jì)特點(diǎn)及適用范圍,已有的臨床證�(jù),各�(jiān)�?chē)?guó)家或地區(qū)�(duì)于臨床證�(jù)要求的差異等情況,在已上市國(guó)家或地區(qū)收集真實(shí)世界�(shù)�(jù)并形成真�(shí)世界證據(jù),作為已有臨床證�(jù)的補(bǔ)充,支持在中�(guó)的注�(cè)申報(bào),可避免在原有臨床證�(jù)不足�(shí)在中�(guó)境內(nèi)�(kāi)展臨床試�(yàn)�
作為�(jìn)口器械重要憑�
臨床急需�(jìn)口器械在�(guó)�(nèi)特許使用中產(chǎn)生的真實(shí)世界�(shù)�(jù),可用于支持�(chǎn)品注�(cè),作為已有證�(jù)的補(bǔ)充�
根據(jù)�(guó)家相�(guān)�(guī)定,在部分區(qū)域指定醫(yī)療機(jī)�(gòu)�(nèi),特許使用的臨床急需�(jìn)口醫(yī)療器械,按照相關(guān)管理制度和臨床技�(shù)�(guī)范使用產(chǎn)生的真實(shí)世界�(shù)�(jù),經(jīng)�(guò)�(yán)格的�(shù)�(jù)采集和系�(tǒng)處理、科�(xué)的統(tǒng)�(jì)分析以及多維度的�(jié)果評(píng)�(jià),可用于支持�(chǎn)品注�(cè),作為已有證�(jù)的補(bǔ)充�
特別是通過(guò)境外臨床試驗(yàn)�(jìn)行臨床評(píng)�(jià),有證據(jù)表明/提示將境外臨床試�(yàn)�(shù)�(jù)外推至中�(guó)人群可能受到境內(nèi)外差異的影響�(shí),可考慮使用該類(lèi)�(shù)�(jù)作為支持�
作為單組試驗(yàn)的外部對(duì)�
在單組臨床試�(yàn)�(shè)�(jì)中,可從�(zhì)量可控的真實(shí)世界�(shù)�(jù)�(kù)中提取與試驗(yàn)組具有可比性的病例及其臨床�(shù)�(jù),作為外部對(duì)照。外部對(duì)照通常�(lái)源于具有良好�(zhì)量管理體系的登記�(shù)�(jù)�(kù),其可接受申辦者和�(jiān)管方等的�(píng)估,以確�(rèn)其數(shù)�(jù)的相�(guān)性和可靠性。建議采用同期外部對(duì)照,如使用歷史數(shù)�(jù)�(jìn)行對(duì)照,將因?yàn)闀r(shí)間差異引入多種偏倚,降低臨床試驗(yàn)的證�(jù)�(qiáng)度�
為單組目�(biāo)值的�(gòu)建提供臨床數(shù)�(jù)
目標(biāo)值是�(zhuān)�(yè)�(lǐng)域內(nèi)公認(rèn)的某�(lèi)�(yī)療器械有效�/安全性評(píng)�(jià)指標(biāo)所�(yīng)�(dá)到的最低標(biāo)�(zhǔn),包括客觀性能�(biāo)�(zhǔn)和性能目標(biāo),是在既往臨床�(shù)�(jù)的基�(chǔ)上分析得出,用于試驗(yàn)器械主要�(píng)�(jià)指標(biāo)的比較和�(píng)�(jià)。真�(shí)世界�(shù)�(jù)可作為構(gòu)建或更新目標(biāo)值的�(shù)�(jù)�(lái)源�
支持適用范圍、適�(yīng)癥、禁忌癥的修�
�(yī)療器械上市后,基于所在國(guó)家或地區(qū)的相�(guān)法規(guī),在合法使用的前提下,獲得的真實(shí)世界�(shù)�(jù)可用于支持適用范圍、適�(yīng)癥及禁忌癥的修改。可能的情形包括�(fā)�(xiàn)額外的療效、潛在的獲益人群、慎用人群、產(chǎn)品遠(yuǎn)期安全性確�(rèn)等�
支持在說(shuō)明書(shū)中修改產(chǎn)品的臨床�(jià)�
�(yī)療器械上市后的真�(shí)世界證據(jù),可用于支持修改�(shuō)明書(shū)中修改產(chǎn)品的臨床�(jià)值。例如,�(duì)于測(cè)量、計(jì)算患者生理參�(shù)和功能指�(biāo)的醫(yī)療器械,部分生理參數(shù)和功能指�(biāo)在上市前�(píng)�(jià)�(shí)主要�(guān)注測(cè)量和�(jì)算的�(zhǔn)確性,未充分發(fā)掘其臨床�(jià)值。真�(shí)世界�(shù)�(jù)可用于構(gòu)建生理參�(shù)和功能指�(biāo),或者基于其做出的臨床治療決定與臨床�(jié)局之間的因果推斷,從而修改說(shuō)明書(shū)中產(chǎn)品的臨床�(jià)值�
支持附帶條件批準(zhǔn)�(chǎn)品的上市后研�
�(duì)用于治療罕見(jiàn)病、嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病和�(yīng)�(duì)公共�(wèi)生事件等急需的醫(yī)療器械,附帶條件批準(zhǔn)上市后,可利用真�(shí)世界�(shù)�(jù)�(kāi)展上市后研究,以支持注冊(cè)證載明事�(xiàng)的完成�
用于高風(fēng)�(xiǎn)植入物等�(yī)療器械的�(yuǎn)期安全性和/或有效性評(píng)�
高風(fēng)�(xiǎn)植入物等�(yī)療器械,特別是市�(chǎng)上首次出�(xiàn)的高�(fēng)�(xiǎn)植入物,在上市前臨床�(píng)�(jià)中,難以確認(rèn)�(chǎn)品的�(yuǎn)期療效和�(fēng)�(xiǎn),識(shí)別罕�(jiàn)�(yán)重不良事件。可利用真實(shí)世界�(shù)�(jù)�(jìn)行該�(lèi)�(chǎn)品的上市后研究,�(píng)估產(chǎn)品的�(yuǎn)期安全和/或有效性,完成�(chǎn)品的全生命周期臨床評(píng)�(jià)�
用于治療罕見(jiàn)病的�(yī)療器械全生命周期臨床�(píng)�(jià),加快其上市�(jìn)程,滿足患者需�
真實(shí)世界�(shù)�(jù)可在多維度支持治療罕�(jiàn)病的�(yī)療器械快速上市。如擬開(kāi)展上市前臨床試驗(yàn),真�(shí)世界�(shù)�(jù)可作為單組試�(yàn)的外部對(duì)照,或者用于構(gòu)建目�(biāo)值;附帶條件批準(zhǔn)后,真實(shí)世界�(shù)�(jù)可用于確�(rèn)�(chǎn)品的有效性,�(shí)別產(chǎn)品風(fēng)�(xiǎn),�(jìn)行產(chǎn)品風(fēng)�(xiǎn)/收益的再�(píng)�(jià)�
上市后監(jiān)�(cè)
�(chǎn)品的上市后監(jiān)�(cè),涉及不良事件監(jiān)�(cè)、產(chǎn)品安全有效性再�(píng)�(jià)等方面,是醫(yī)療器械全生命周期臨床�(píng)�(jià)的重要組成部分。真�(shí)世界�(shù)�(jù)在上市后�(jiān)�(cè)中應(yīng)�(dāng)�(fā)揮重要作用,如通過(guò)收集、提取風(fēng)�(xiǎn)信號(hào),開(kāi)展不良事件歸因分析,及時(shí)�(fā)�(xiàn)和控制已上市�(yī)療器械的使用�(fēng)�(xiǎn),同�(shí)促�(jìn)生產(chǎn)企業(yè)�(duì)已上市產(chǎn)品的�(shè)�(jì)改�(jìn),推�(dòng)新產(chǎn)品研�(fā)�
�(lái)源:賽柏�(lán)器械